Um novo estudo pré-clínico, publicado na Nature (versão online, 22/04), é o primeiro a demonstrar a restauração muscular na distrofia muscular de Duchenne (DMD) em modelo animal. Os pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia, juntamente com pesquisadores da PTC Therapeutics Inc. e da Universidade de Massachusetts, utilizaram uma nova droga, chamada PTC124, que age especificamente na mutação genética da doença.

          

Esse defeito genético é caracterizado pela presença de um códon de parada em um local indevido, resultando na formação de uma proteína truncada, no caso da DMD, a distrofina. Outras doenças, como a fibrose cística, apresentam o mesmo tipo de mutação genética. A PTC124 se mostrou eficaz em anular essas mutações e permitir a produção da distofina por inteiro, corrigindo os defeitos musculares presentes nos camundongos com DMD. Ao mesmo tempo, a droga não interferiu na produção de outras proteínas.

 

"Essa nova classe de tratamento tem o potencial de ajudar um grande número de pacientes com diferentes doenças genéticas, decorrentes do mesmo tipo de mutação genética", diz o pesquisador H. Lee Sweeney, da Universidade da Pensilvânia.

                 

 

Fonte: Nature, Abril de 2007.